各有关单位、专家及业界同仁：

健康中国2030规划纲要提出，要将5岁以下儿童生长迟缓率从2013年的8.1%，降低到2030年的小于5%。根据我国第七次人口普查的最新数据推算，在中国14岁以下的2.5338亿人中，760万人属于身材矮小的人群。按照欧洲儿科内分泌学会、美国儿科内分泌学会、中国儿科内分泌学会等发布的共识和指南建议，“身材矮小的儿童都需要密切随访观察和积极干预指导，明确生长落后的原因，根据具体情况考虑进行针对性治疗。

临床身材矮小症是一种患病原因不详的多基因疾病，其临床表现以身体矮小为主。身材矮小不仅降低患儿的生活质量，还会影响其心理健康，出现自卑、自我意识低等心理障碍。研究表明还会导致患者的脂肪含量增加，糖代谢受损，肌肉含量下降，骨质减少及心血管疾病发生风险增加等问题。

在2003年6月，美国FDA就已经批准了重组人生长激素治疗临床身材矮小症，而近20年的临床试验也证明，重组人生长激素的使用是安全有效的。在真实的临床环境下，重组人生长激素的临床疗效如何，药物的有效性和安全性等临床证据十分重要。

中关村精准医学基金会拟支持“注射用重组人生长激素/重组人生长激素注射剂的临床疗效评价”项目。本项目面向社会公开募集资金，捐赠单位自愿、无偿提供项目所需经费，并为项目的实施提供必要的协助。项目主要目的在于真实临床实践环境下，评价以身材矮小为症状的目标人群使用生长激素对生长速度的影响，评估目标人群用药后的安全性，探索不同治疗方案下的临床疗效差异及不同适应症的临床疗效差异，从而为进一步开展相关工作奠定基础。   

该项目于2021年12月1日开展实施，由中关村精准医学基金会负责监管执行。

中关村精准医学基金会

2021年12月